某種藥物的療效是靠科學(xué)方法證明，還是靠個(gè)例來(lái)證明？我們繼續(xù)邀請(qǐng)北京醫(yī)院臨床試驗(yàn)中心的專(zhuān)家為您解答。藥物臨床試驗(yàn)志愿者是自愿參加藥物臨床試驗(yàn)的健康人或患者，也稱(chēng)為受試者。一般來(lái)說(shuō)，在第一階段臨床試驗(yàn)中招

某種藥物的療效是靠科學(xué)方法證明，還是靠個(gè)例來(lái)證明？

我們繼續(xù)邀請(qǐng)北京醫(yī)院臨床試驗(yàn)中心的專(zhuān)家為您解答。

藥物臨床試驗(yàn)志愿者是自愿參加藥物臨床試驗(yàn)的健康人或患者，也稱(chēng)為受試者。一般來(lái)說(shuō)，在第一階段臨床試驗(yàn)中招募健康人作為受試者，而在第二階段和第三階段臨床試驗(yàn)中招募患者。在一些一期臨床試驗(yàn)中，由于藥物的特殊毒性，選擇患者作為受試者，如抗腫瘤藥物的一期臨床試驗(yàn)。

實(shí)驗(yàn)藥物是臨床試驗(yàn)的研究對(duì)象，課題是研究載體。通過(guò)生物樣品中藥物濃度的檢測(cè)、療效指標(biāo)的評(píng)價(jià)和耐受性評(píng)價(jià)，可以了解實(shí)驗(yàn)藥物的藥代動(dòng)力學(xué)特征、療效和安全性。

保護(hù)受試者權(quán)益是臨床試驗(yàn)的基本原則之一。在臨床試驗(yàn)過(guò)程中，研究者遵循《臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理標(biāo)準(zhǔn)》和《赫爾辛基宣言》，保護(hù)受試者的權(quán)益。參加臨床試驗(yàn)前，受試者必須在知情同意書(shū)上簽字才能參加試驗(yàn)，即研究人員必須征得其知情同意，受試者有權(quán)隨時(shí)退出試驗(yàn)。

什么是藥物實(shí)驗(yàn)志愿者？

療效初步評(píng)價(jià)階段。初步評(píng)價(jià)藥物對(duì)有靶向適應(yīng)證患者的療效和安全性，為臨床Ⅲ期試驗(yàn)的設(shè)計(jì)和給藥方案的確定提供依據(jù)。根據(jù)具體的研究目的，現(xiàn)階段的研究設(shè)計(jì)可以采取多種形式，包括隨機(jī)盲對(duì)照臨床試驗(yàn)

藥物臨床試驗(yàn)分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期臨床試驗(yàn)Ⅰ期臨床試驗(yàn)是初步的臨床藥理學(xué)和人體安全性評(píng)價(jià)試驗(yàn)。主要研究藥物對(duì)人體的反應(yīng)、耐受性、安全性和有效劑量，以及給藥方案和注意事項(xiàng)。研究對(duì)象一般為正常志愿者，一般在30例左右。

第二階段臨床試驗(yàn)是療效的初步評(píng)估階段。主要研究藥物的有效性和安全性，并與已知有效藥物進(jìn)行比較，做出相應(yīng)的評(píng)價(jià)。同時(shí)也可為臨床Ⅲ期試驗(yàn)的設(shè)計(jì)和給藥方案的確定提供依據(jù)。臨床試驗(yàn)病例和對(duì)照病例一般不少于100例。

三期臨床試驗(yàn)是療效的確認(rèn)階段。本研究的主要目的是研究和確認(rèn)藥物的療效。臨床試驗(yàn)病例一般不少于300例。

四期臨床試驗(yàn)是新藥上市后申請(qǐng)人進(jìn)行的應(yīng)用研究階段。主要研究新藥上市后在廣泛應(yīng)用中的療效反饋和不良反應(yīng)收集。一般臨床試驗(yàn)不少于2000例。

臨床標(biāo)記的目的是什么？

新藥研發(fā)是一項(xiàng)費(fèi)時(shí)、費(fèi)錢(qián)的系統(tǒng)工程。完成初步基礎(chǔ)研究（藥理學(xué)、毒理學(xué)、藥效學(xué)等動(dòng)物研究）后，開(kāi)始申請(qǐng)人體臨床試驗(yàn)。臨床試驗(yàn)周期應(yīng)為臨床試驗(yàn)階段（Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ）：Ⅰ期臨床試驗(yàn)：初步臨床藥理學(xué)和人體安全性評(píng)價(jià)試驗(yàn)。目的觀察新藥在人體內(nèi)的耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)，為制定給藥方案提供依據(jù)。Ⅱ期臨床試驗(yàn)：療效初步評(píng)價(jià)。初步評(píng)價(jià)該藥對(duì)有靶向適應(yīng)證患者的療效和安全性，為臨床Ⅲ期試驗(yàn)的設(shè)計(jì)和給藥方案的確定提供依據(jù)。本階段的研究設(shè)計(jì)可根據(jù)具體研究目的采取多種形式，包括隨機(jī)、盲對(duì)照臨床試驗(yàn)。三期臨床試驗(yàn)：療效確認(rèn)階段。其目的是進(jìn)一步驗(yàn)證藥物對(duì)有靶向適應(yīng)癥患者的治療效果和安全性，評(píng)價(jià)效益與風(fēng)險(xiǎn)的關(guān)系，最終為藥品注冊(cè)申請(qǐng)的審查提供充分的依據(jù)。一般來(lái)說(shuō)，該試驗(yàn)應(yīng)是一個(gè)隨機(jī)盲對(duì)照試驗(yàn)，有足夠的樣本量。四期臨床試驗(yàn)：新藥上市后應(yīng)用。其目的是調(diào)查藥物在廣泛使用條件下的療效和不良反應(yīng)，評(píng)估一般或特殊人群使用的效益和風(fēng)險(xiǎn)之間的關(guān)系，并改進(jìn)劑量。生物等效性試驗(yàn)是指采用生物利用度研究方法，以藥動(dòng)學(xué)參數(shù)為指標(biāo)，比較同一藥物相同或不同劑型的有效成分在相同試驗(yàn)條件下的吸收程度和吸收速度的人體試驗(yàn)。

藥物臨床實(shí)驗(yàn)是怎么進(jìn)行的？

中國(guó)所有藥品進(jìn)入市場(chǎng)時(shí)都需要進(jìn)行IV期臨床試驗(yàn)、生物等效性和生物利用度試驗(yàn)。

前三個(gè)臨床試驗(yàn)不能叫藥物，只能叫藥物！臨床試驗(yàn)的第四階段是評(píng)估藥物在市場(chǎng)上廣泛應(yīng)用后的療效和不良反應(yīng)！